药物经济学评价 28页

中国医师协会药物经济学评价项目执行中心•张金康•2005.03.19◈药物经济学评价指南◈药物经济学评价指南项目基本思路与若干问题建议1\n◈项目任务◈项目方向◈指南分类◈若干建议目录项目任务项目方向指南分类若干建议2\n药品安全性＋有效性＋经济学比较(评价)　　　提高公众可及性发展的市场→提出新的需求主管机构需求提高基本药物可及性；获得药物经济学判据资料；在购买服务中提高资金利用绩效……学术机构需求评价方法学研究；卫生资源利用评价研究；医疗保险　　　　　　　　　给付策略研究；经济学研究；社会学研究……医疗机构需求如何指导临床合理用药；如何制订药物配伍方案；临床药物关联因素研究；药品的集中招标采购……制药企业需求新药的市场预测；制订抵御或攻击竞争产品的策略；向主管部门和临床医师提供产品经济学评价资料……项目任务项目方向指南分类若干建议3\n建立行业标准提高结论可采信度需求的多样性→提出新的管理要求→如何规范？缺乏行业指导尚无行业指导意见，各自为政、各取所需缺乏可比性同类品种采用不同评价要素，不同评价方案，不同界定标准、不　　同的样本、不同的度量……缺乏可信度临床评价资料的隐秘性，缺乏透明度。影响评价结论的采信度项目任务项目方向指南分类若干建议4\n把握好项目的定位→为评估药物的经济学意义提供技术手段制订“游戏规则”包括范围；对象；方法；内容；评价要素；结论判据等等提出技术标准包括评价方案和临床方案模型；成本、疗效的指标及其界定标准；　　统计、分析模型等等提供验证评价结论的工具包括结论的推导方向；结论的验证办法等等项目任务项目方向指南分类若干建议应用部门在获得经济学评价结论之后，仍需要对药物的三项基本属性的评价结果进行权衡决策5\n强调应用性→从评价理论与方法学研究向应用领域的推进适用性：最大范围的适用程度和最高的公认程度可信度：评价资料与过程的公开、公正、公平、透明可比性：评价指标、定义对象、界定标准的一致性关联性：评价要素与有效性、安全性的关联程度可操作性：方法简便而有意义，避免偏见误差与倾向性项目任务项目方向指南分类若干建议6\n项目的组织中国医师协会专业指导委员会项目执行中心《指南》编撰组临床专家组行业顾问组技术支持组上市前指南上市后指南中成药指南诊疗方案疗效界定可行性研究“游戏规则”数据库模型应用系统疗效比较行业需求项目任务项目方向指南分类若干建议本期目标：上市后药品7\n探索并建立一套药物经济学评价的行业标准◈广泛性：卫生经济、临床药学、临床医学、管理部门多方参与◈公正性：指标、标准、程序和评价资料的公开透明◈规范性：指标、标准定义的明示，以及评价结果的规范化判据◈适用性：对上市前、上市后、中成药（上市后）的指南分类◈操作性：评价模型、应用系统的制作，以及判据模型的建立同时兼顾商业机密数据的安全性项目任务项目方向指南分类若干建议8\n确立药物经济学评价基本准则◈不同药物经济学比较的要素◈指标的定义及其界定标准◈适用的衡量工具和度量标准◈适用的评价方法◈规范的评价流程◈必要的结论判据模型项目任务项目方向指南分类若干建议9\n建立通用的评价指标体系及其界定标准评价方案：评价目的、技术手段、如何测量与赋值、分类方法（生物学特性＆药理特性）等。这将决定评价方案与诊疗方案的设计方向、线路样本采集：定义研究对象、取样对象、规定样本量疗效界定：治愈、显效、有效、无效、不良反映的临床指标及界定标准成本界定：直接成本、间接成本、不良反映分别涵盖的内容，价格敏感性测试：影响因素的细分，不同研究对象与评价方式下的适用原则分析技术：不同条件下可以选用的统计分析方案及其适用工具结论判据：判据模型及其架构、描述性文件的生成格式，等等项目任务项目方向指南分类若干建议10\n建立评价数据库的必要性◈更好地利用评价资源（验证评价结论的可信度）◈方便的排序（诊疗方案、界定标准、成本、诊疗记录等等）◈了解纵向的趋势（通过定群研究）◈疾病：ICD－10（附有当地的临床修正）◈健康状况：WHO国际功能、残疾和健康分类（ICF）◈药物：ATC（WHO）；NDC（US）；其它国家代码◈特殊环境下的住院治疗/程序/药物：美国DRG建立必要的技术支持系统项目任务项目方向指南分类若干建议11\n◈列举所有同类案例通过定义样本关键词、样本结构和样本来源进行搜索◈跟踪重点案例关联指标的后期影响，后期费用的转移和费用节省◈提供允许调整偏差的度量因地区、人群、方案、指标、疗效与成本界定的差异导致建立判据模型，避免和减少偏见、误差、倾向性项目任务项目方向指南分类若干建议12\n评价设计资料采集效果评价成本评价成本效果比较敏感度分析统计分析数据处理基本技术方法的指南分类上市前上市后中成药模拟评价方案临床跟踪评价方案临床跟踪的评价＆中医循证推导项目任务项目方向指南分类若干建议13\n评价设计资料采集效果评价成本评价成本效果比较敏感度分析统计分析数据处理基本技术方法的分类指导上市前上市后中成药集中、前瞻、亚典型分散、回顾、典型分散、回顾、推导项目任务项目方向指南分类若干建议14\n评价设计资料采集效果评价成本评价成本效果比较敏感度分析统计分析数据处理基本技术方法的分类指导上市前上市后可比较、但预期依赖于推导可回顾、可预期、可比较疗效比较与预期指标特异性添加指标：药物不良反映预期健康评价慢性疾病跟踪疗效中成药特异指标：疗效指标及其界定疗效比较及其方法中西医结合对照指标项目任务项目方向指南分类若干建议15\n评价设计资料采集效果评价成本评价成本效果比较敏感度分析统计分析数据处理基本技术方法的分类指导上市前上市后直接成本＋推导的间接成本直接成本＋间接成本直接成本＋间接成本添加指标：药物不良反映成本远期健康结果成本慢性疾病长期疗效成本这里的无形成本被忽略中成药项目任务项目方向指南分类若干建议16\n评价设计资料采集效果评价成本评价成本效果比较敏感度分析统计分析数据处理基本技术方法的分类指导成本疗效适宜的分析技术项目任务项目方向指南分类若干建议17\n若干建议•目录设置评价范围列出相对统一的评价要素规范获得疗效数据的过程明确比较分析所涵盖的范围或适用的范围建立评价结论判据模型、验证清单和验证人制度设置评价中可选择技术的界限设置广义经济学意义的推导方向处理好中成药物的评价技术问题项目任务项目方向指南分类若干建议18\n1、设置评价药物范围◈　以新药为主？◈　同一药物中：按专利与仿制区分？按原制与仿制区分？　　　按不同生产企业区分？◈　当一个药物从一个地区扩大到另一地区或多个地区时？◈　扩大临床适应症的药品？◈　已经纳入某一领域重要药物，但尚未见经济学评价报道？◈　先从常用或者贵重药品入手？◈　其它可以选用的方案？讨论项目任务项目方向指南分类若干建议19\n2、列出相对统一的评价要素◈提出所有的药物经济学评价结论应包含的评价要素，作为　该评价结论是否符合《指南》的前提◈在此基础上，提出各类药物经济学评价可以选用的评价方　法及不同评价方法的适用范围◈进而，进一步提出各类药物经济学评价指标的关联参数或　者指标项目任务项目方向指南分类若干建议20\n3、规范获得疗效数据的过程◈疗效指标及其界定标准不同的评价目的、评价方案不同的诊疗模型、方案对应的指标及其采集方案对应的指标界定标准讨论项目任务项目方向指南分类若干建议21\n◈两组不同配伍的比较◈两个比较药物配上相同配伍的比较◈单纯的两个不同药物的比较◈药物治疗与物理治疗的比较◈同种药物不同治疗方案的比较…………4、明确比较分析所涵盖的范围或适用的范围讨论项目任务项目方向指南分类若干建议22\n5、建立评价结论判据模型、验证清单和验证人制度◈　政策◈年龄◈疗程◈　给药方式◈年份◈地区◈流行病◈价格◈偿付（供给）能力◈生命（健康）质量◈　敏感性分析◈　修正系数◈　结论判据应用判据模型项目任务项目方向指南分类若干建议23\n验证清单为评价需求提出者提供一份评价指南清单为评价技术执行者提供一份评价要素确认清单和标准报告格式为评价结论验证人提供一套原始资料采样清单项目任务项目方向指南分类若干建议24\n◈　第三者验证制度？◈　建立评价人资质认定制度？◈　其它可以选用的方式？验证人制度项目任务项目方向指南分类若干建议25\n6、设置评价中可选择技术的界限◈　界定标准：可以使用绝对标准，也可以是相对标准？◈　比较对象：可以是针对性对象，也可以是非针对性对象？◈　增量分析：是不是必须进行增量分析？◈例　示讨论项目任务项目方向指南分类若干建议26\n◈该药品对公众获得药物的可及性方面的意义◈该药品在替代性方面的意义（临床、支付）◈该药品对医药产业影响度方面的意义◈该药品对临床医学发展贡献度方面的意义…………7、设置广义经济学意义的推导方向（贴现）以上推导的意义基于在评价指南中嵌入有推导意义的指标讨论项目任务项目方向指南分类若干建议27\n8、处理好中成药物的评价技术：疗效比较技术中医理论对疗效的描述方式，比较指标与判据标准具有独特性如何描述药品的有效成分（单方与复方的差异）相同的原料＆不同的制备工艺：导致功效差异对成分略加修改：不同的药品、不同的品名、不同的适应症极少药品经过原料药的过渡：材料→原料药→成药（不确定性增加）◈　能不能只对其效果进行比较？◈　能不能将疗效的描述和判据方式格式化？◈　能不能找到中西药物之间近似诊疗效果的镜像关系？讨论项目任务项目方向指南分类若干建议28